Genterapi - lappet genom

Christiane Fux studerede journalistik og psykologi i Hamborg. Den erfarne medicinske redaktør har siden 2001 skrevet magasinartikler, nyheder og faktatekster om alle tænkelige sundhedsemner. Udover sit arbejde for er Christiane Fux også aktiv i prosa. Hendes første kriminalroman udkom i 2012, og hun skriver, designer og udgiver også sine egne krimi.

Flere indlæg af Christiane Fux Alt -indhold kontrolleres af medicinske journalister.

I teorien kan fejl i det genetiske materiale allerede i dag afhjælpes målrettet. Men genterapi er stadig i sin vorden - risiciene er høje.

Medfødte eller erhvervede genetiske funktionsfejl er årsagen til mange lidelser - fra arvelige sygdomme til kræft. Genterapi sigter normalt på at kompensere for eller rette fejl i den genetiske sammensætning.

Substitutionsbehandling - fast kode

Den øverste disciplin inden for genterapi er sandsynligvis substitutionsterapi. Pointen er at udveksle syge gener i kroppen med raske. I det optimale tilfælde behøver en sådan terapi kun at blive brugt én gang.

For substitutionsterapi skal læger kanalisere terapeutiske gener ind i patientens kropsceller. Vira, der har perfektioneret en sådan proces til deres egen reproduktion, bruges normalt som transportkøretøjer. For det første defuseres virussen, så den ikke gør patienten syg. Dette fjerner alle virusgener, der kan være skadelige for mennesker. Men det fungerer endnu ikke perfekt: Undersøgelser har gentagne gange vist meget kritiske forløb af sygdommen. Forskere arbejder derfor på metoder, hvor virusene erstattes af mere kompatible kunstige transportører (vektorer).

Transportørerne kan injiceres i blodet eller vævet (in vivo), eller lægerne tager celler fra patienten, som derefter "inficeres" med de raske gener i laboratoriet og derefter genplantes (ex vivo). Nogle gange, som i tilfælde af cystisk fibrose, er der også opnået succes med åndedrætsspray. Virkningerne varede dog kun cirka 30 dage.

Cystisk fibrose er en monogen sygdom, hvor kun et enkelt gen er defekt. Forskerne lægger i øjeblikket særlig håb i deres helbredelse. Indtil videre er metoden dog en drøm om fremtiden for de fleste mennesker med gener. Genterapi er stadig i sin begyndelse og indebærer høje risici.

I Tyskland gives derfor livstruende patienter, hovedsagelig børn, for hvem der ikke findes andre helbredelsesmetoder, behandling med genterapi. De mest kendte eksempler på denne ansøgning er monogene immunsygdomme, hvor kun et enkelt gen er defekt, især sygdomme i immunsystemet.

Med disse er en knoglemarvsdonation ofte den eneste udsigt til en kur. Men at finde en passende donor tager ofte for lang tid, og hvis de ikke behandles, dør patienterne meget unge. Som en del af genterapi er knoglemarvsceller udstyret med det passende gen og ført tilbage i patientens krop. Dette har allerede været vellykket i enkeltsager.

Additionsterapi - styrketræning for gener

Additionsterapi handler om at styrke visse genfunktioner. Et eksempel på dette er forsøget på at smugle gener ind i immuncellerne, der styrker forsvaret mod kræft. Denne form for genterapi har hidtil kun været brugt meget sjældent, fordi dens risici ikke er blevet undersøgt tilstrækkeligt.

Undertrykkelsesbehandling - Udskyd problematikere

Målet med suppressionsterapi er præcis det modsatte: Formålet her er specifikt at undertrykke usund genaktivitet. Et muligt anvendelsesområde ville være terapi af hiv-inficerede mennesker, som bruger genterapi til at stoppe spredningen af de fire i blodet.